基因疗法有助于治疗亨廷顿症
发布人:管理员 浏览次数: 发布时间:2021-02-11
亨廷顿舞蹈病(HD)是一种罕见的,由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病,其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法,可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元,该研究成果发表在Nature Communications杂志上。
我们正在开发一系列基于NeuroD1的基因疗法,将脑内神经胶质细胞直接重编程为功能新的神经元,以治疗各种脑部疾病,包括亨廷顿氏病,阿尔茨海默氏病,中风,ALS等。由于我们大脑中的每个神经元都被神经胶质细胞所围绕,因此这种直接的神经胶质到神经元转换技术在神经再生的高效性和免疫排斥性方面都比干细胞移植治疗具有更大的优势。”
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