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新技术提高基因疗法治疗视力的效果

在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病的患者提供一种新的,更持久的治疗选择,并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。

这种新方法发表在最近的The Journal of Clinical Investigation杂志上,该方法使用一根小针将无害的,基因工程化的病毒颗粒注射到眼白与眼睛血管层之间的空间(称为脉络膜上腔)。从那里,病毒可以将治疗基因传递到视网膜细胞。尽管目前仅在动物身上进行过测试,但新的脉络膜上腔注射技术的侵入性较小,因为它不涉及视网膜的分离,并且理论上可以在门诊进行,这标志着新的治疗视力的基因疗法的问世。

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