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【动物实验】-小鼠实验揭示基因疗法有望让眼疾患者复明

英国牛津大学研讨人员日前报告说,他们最新开发的一种基因疗法可让失明小鼠重见光明,这种办法有望用于治疗人类视网膜色素变性等眼疾。

视网膜色素变性是一种视网膜功用呈现退化的遗传性疾病,病症包括夜盲、视野狭窄、视力低下等,严重时可致失明。

在因患视网膜色素变性而失明的患者视网膜中,感光细胞大量缺失,但仍有局部对光并不敏感的细胞保管完好。先前研讨发现,人们能够经过小型电子植入物刺激这些细胞,从而恢复局部视力。

牛津大学研讨人员尝试用基因疗法治疗这一疾病。他们将一种新基因注入失明小鼠视网膜残留的细胞中,随后,这些细胞开端依照新基因“指示”制造一种名为黑视蛋白的感光蛋白质。

研讨人员对这些小鼠察看了1年多时间,发现它们的视力得到一定水平的恢复,可以辨认环境中的物体;那些制造黑视蛋白的细胞可以对光作出反响,并向小鼠脑部发送视觉信号。

研讨人员说,这种基因疗法操作相对简单,且黑视蛋白本来就是视网膜中的一种蛋白质,应用这种蛋白质治疗眼疾可降低机体发作免疫反响的风险。接下来,他们将展开临床实验,进一步评价这种办法的疗效。

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